REGENXBIO Inc. faʻasalalau faʻamatalaga faʻaopoopo lelei le tumau mai le faʻaauauina o le Phase II ALTITUDE ™ faʻataʻitaʻiga o le RGX-314 mo le togafitiga o le maʻisuka retinopathy (DR) e aunoa ma le ogatotonu o le maʻisuka macular edema (CI-DME) faʻaaogaina i totonu o le ofisa suprachoroidal delivery. O faʻamatalaga o loʻo tuʻuina atu i le Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2022 conference e Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, Polofesa Fesoasoani o Ophthalmology, Thomas Jefferson University. RGX-314 o loʻo suʻesuʻeina e avea o se togafitiga faʻatupu tasi-taimi mo le togafitia o le susu o le macular degeneration ma le DR.
Su'esu'ega Fuafuaga ma le Saogalemu Fa'afouga mai le Vaega II ALTITUDE Fa'ata'ita'iga o le RGX-314 mo le Togafitiga o le DR Fa'aaogaina Suprachoroidal Delivery
ALTITUDE o se faʻataʻitaʻiga tele-center, tatala-igoa, faʻavasegaina, faʻatonuina le faʻateleina o fualaʻau faʻataʻitaʻiga e iloilo ai le aoga, saogalemu ma le gafatia o le tuʻuina atu o le suprachoroidal o le RGX-314 e faʻaaoga ai le SCS Microinjector® i tagata gasegase e maua i le DR suʻesuʻega o le maʻisuka e leʻo faʻateleina. retinopathy (NPDR) po'o le fa'atupuina o le ma'isuka retinopathy (PDR). E luasefulu maʻi i le Cohort 1 na faʻavasegaina e maua le RGX-314 i le maualuga o le fua o le 2.5 × 1011 kopi genomic i le mata (GC / mata) faʻasaga i le mataʻituina i le 3: 1 ratio. Cohort 2 o le a aofia ai maʻi 20 faʻavasegaina e maua le RGX-314 i le maualuga o le faʻasologa o le 5 × 1011 GC / mata faʻatasi ma le mataʻituina o le mataʻituina i le 3: 1 ratio. Cohort 3 ua mamanuina e iloilo le RGX-314 i le tulaga tutusa o le fua e pei o le Cohort 2 i le 20 maʻi o loʻo faʻaleagaina le antibody (NAb) lelei. O lo'o fa'aauau pea le lesitalaina i vaega 2 ma le 3. O tagata ma'i i lenei fa'ata'ita'iga e le maua ni fa'ama'i fa'agata fa'agata fa'agata corticosteroid i luma po'o le mae'a o le fa'atonuina o le RGX-314.
E oʻo mai ia Ianuari 18, 2022, RGX-314 na lipotia mai e faʻafeiloaʻi lelei i le Cohort 1. E lua ni faʻalavelave matuia na lipotia i ni maʻi se lua, o ia mea uma e le o faʻatatau i fualaau faasaina. I totonu o gasegase i le Cohort 1 dosed ma le RGX-314, e leai se afaina o le intraocular na matauina. E pei ona lipotia muamua, na maua e se tasi tagata maʻi se tulaga vaivai o le episcleritis lea na foia i le corticosteroids. O togafitiga masani mata fa'atupu fa'alavelave i le mata su'esu'e e o'o atu i le ono masina e le'i fa'atatau i fualaau fa'asaina ma e tele lava ina mama. O nei mea e aofia ai le toto toto ma le hyperemia conjunctival.
Aotelega o Fa'amaumauga mo le Vaega 1 ile ono masina
I le ono masina, o le 15 maʻi na tui i le RGX-314 i le Cohort 1, e toʻafitu tagata gasegase (47%) na faʻaalia se lua-laasaga pe sili atu le faʻaleleia mai le faʻavae i luga ole Early Treatment Diabetic Retinopathy Study-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS), le fa'ai'uga autu a le su'esu'ega, fa'atusatusa i le leai o le to'alima gasegase (0%) i le vaega fa'atonutonu mata'ituina. E tasi le tagata maʻi (7%) faʻapipiʻiina i le RGX-314 o loʻo faʻaauau pea ona faʻaalia le fa-laasaga faʻaleleia. O le pasene o maʻi Cohort 1 faʻamaʻi faʻatasi ma le RGX-314 ausia le itiiti ifo ma le lua-laasaga faʻaleleia i le ono masina ile RGX-314 mata togafitia (47%) faʻateleina mai le lipoti muamua o le tolu masina (33%). O le 2-laasaga faʻaleleia i le DRSS ua talia e le FDA mo suʻesuʻega faʻapitoa a le DR.
I le fitu o gasegase na maua le NPDR (DR severity level 47-53) i le laina faʻavae, 57% o tagata gasegase na faʻaalia se lua-laasaga pe sili atu le faʻaleleia mai le laina DRSS i le ono masina talu ona maeʻa le pulega o le RGX-314. I le valu tagata gasegase na maua le PDR (DR severity level ≥ 61) i le laina faʻavae, 38% o tagata gasegase na faʻaalia se lua-laasaga pe sili atu le faʻaleleia i le ono masina talu ona faʻatonuina le RGX-314.
I le ono masina talu ona maeʻa le faʻatonuga o le RGX-314, na faʻaalia ai e le Cohort 1 maʻi le suiga o le BCVA o + 0.3 mataitusi faʻatusatusa i le laina faʻavae, ae o le lima o tagata gasegase i le vaʻavaʻa faʻataʻitaʻiga na faʻaalia le suiga o le BCVA o -2.0 mataitusi faʻatusatusa i le laina faʻavae.
