BioMarin Pharmaceutical Inc. i aso nei na faʻasalalau faʻasalalauga o taunuʻuga mai le Vaega 3 GENEr8-1 suʻesuʻega o le valoctocogene roxaparvovec, o se suʻesuʻega faʻataʻitaʻiga mo togafitiga o tagata matutua e maua i le hemophilia A ogaoga, i le New England Journal of Medicine (NEJM). O le tusiga ua faaulutalaina, "Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A," lipotia tasi le tausaga pe sili atu o faʻamatalaga tulitatao mai le suʻesuʻega ma o loʻo faʻasino i se faʻasalalauga faʻasalalau i totonu o le lomiga lava lea e tasi o le Journal e faʻamaonia ai le aoga o le leai o se toto ma aloese mai ai. le faʻaaogaina o togafitiga faʻapitoa.
O le uluai suʻesuʻega tusiga o loʻo lipotia mai e faapea o le mulimulitaia o se tui tasi o le valoctocogene roxaparvovec na auai na oʻo i le faʻaitiitia o le toto faʻaletausaga, faʻaitiitia le faʻaogaina o le VIII, ma le faʻateleina o gaioiga VIII, nai lo le tausaga aʻo leʻi suʻesuʻeina le lesitalaina. I totonu o le faitau aofaʻi o loʻo faʻamaonia muamua e aofia ai le 112 tagata auai na lesitala mai se suʻesuʻega e le faʻaogaina, o lona uiga o le faʻaogaina o le VIII faʻaoga faʻaletausaga ma le faʻaogaina o le toto toto i le maeʻa ai o le vaiaso 4 na faʻaitiitia ai le tuʻuina atu e 99% ma le 84%, i le faasologa (P<0.001) . Aotelega, 121/134 (90%) na auai e leai ni toto na togafitia pe itiiti toto na togafitia pe a uma ona fa'asusu, fa'atusatusa i le vaega VIII prophylaxis e pei ona fa'amauina i le su'esu'ega e le fa'alavelave. I vaiaso 49-52, 88% o tagata auai na i ai le vaeluaga o le VIII o le 5 IU / dL poʻo le maualuga, e pei ona fuaina i le faʻaaogaina o le chromogenic substrate (CS) assay.
"O le tafe toto o se avega maualuga o le puleaina o faʻamaʻi ma se manaʻoga faʻafomaʻi e leʻi ausia mo le tele o tagata. Ua faʻamalosia aʻu i le taimi o le tausaga muamua o togafitiga, 90% o tagata suʻesuʻe na i ai a leai ni toto na togafitia pe itiiti ifo toto na togafitia i le maeʻa ai o le faʻamaʻiina nai lo le vaega VIII prophylaxis, "o le tala lea a Margareth C. Ozelo, MD, PhD, Faatonu, Hemocentro UNICAMP, Iunivesite o Campinas ma Ta'ita'i Autu Su'esu'e o le GENER8-1 Suesuega. "O nei faʻaiʻuga e atagia mai ai le gafatia mo le taofiofia o le toto o le hemostatic faʻatasi ai ma lenei togafitiga faʻamaʻi mo le hemophilia A."
"Matou te mitamita i le avea ma paionia i le suʻesuʻeina o togafitiga faʻasolosolo mo le ogaoga o le hemophilia A ma faʻasoa faʻamaumauga a le tagata maʻi e faʻafaigofieina se malamalamaga atoatoa o faʻamaumauga atoa o lenei vailaʻau e mafai ona suia," o le tala lea a Hank Fuchs, MD, Peresetene o le Lalolagi Atoa. Su'esu'ega ma Atina'e ile BioMarin. "Valoctocogene roxaparvovec ua leva ona suʻesuʻeina nai lo soʻo se isi togafitiga faʻamaʻi mo le hemophilia A, ma i lea tausaga ma lea tausaga, matou te faʻaauau pea ona faʻateleina lo matou malamalama i le auala e ono manuia ai olaga o tagata e maua i le hemophilia A. Matou te faʻafetai i le au suʻesuʻe suʻesuʻe. ma tagata suʻesuʻe mo la latou matafaioi taua i lenei polokalame atinaʻe, lea e aofia ai le GENER8-1, o le suʻesuʻega faʻamaʻi sili ona tele i le hemophilia A.
Valoctocogene Roxaparvovec Saogalemu
Ole fa'amatalaga aupito lata mai lea ole saogalemu mai se su'esu'ega e lua tausaga ole su'esu'ega Vaega 3 GENEr8-1 ma e aofia ai le saogalemu atoa ole valoctocogene roxaparvovec. O le saogalemu o loʻo aofia i totonu ole faʻasalalauga NEJM e faʻavae i luga ole suʻesuʻega e tasi le tausaga. O tagata uma na auai i le Vaega 3 suʻesuʻega na maua se tasi 6e13 vg / kg dose. E leai ni tagata auai na atia'e ni iniseti i Factor VIII, ma'i, po'o mea na tutupu i le thromboembolic. I le tausaga lona lua, e leai ni fa'ailoga fou o le saogalemu na alia'e mai, ma e leai ni fa'alavelave matuia e feso'ota'i ma togafitiga (SAE) na lipotia mai. O le tele o gasegase na fa'agataina so'o se fa'aogaina o le corticosteroid (CS) i le tausaga tasi, ma e leai ni SAE e feso'ota'i ma CS i tagata mama'i na totoe o lo'o tapeina mai le CS i le tausaga lua. Ile aotelega, o fa'alavelave fa'alavelave masani (AE) e feso'ota'i ma le valoctocogene roxaparvovec na tutupu vave ma aofia ai fa'alavelave fa'afuase'i e feso'ota'i ma fa'alavelave fa'afuase'i ma fa'atupula'ia fa'aletonu ole ate e aunoa ma se fa'ai'uga fa'alema'i umi. Alanine aminotransferase (ALT) maualuga (119 tagata auai, 89%), o se suʻega suʻesuʻe o le ate, na tumau pea le AE sili ona taatele. O isi faʻalavelave faʻalavelave masani o le ulu (55 tagata auai, 41%), arthralgia (53 tagata auai, 40%), nausea (51 tagata auai, 38%), aspartate aminotransferase (AST) maualuga (47 tagata auai, 35%), ma le vaivai (40). tagata auai, 30%). I le Vaega 1/2 suʻesuʻega, o se SAE o le salivary gland mass na faʻaalia i se tasi tagata suʻesuʻe, o le na togafitia i le silia ma le lima tausaga talu ai, ma na lipotia mai e le o fesoʻotaʻi ma le valoctocogene roxaparvovec e le tagata suʻesuʻe. Na logoina pulega o le soifua maloloina talafeagai i le faaiuga o le 2021, ma o suʻesuʻega uma o loʻo faʻaauau pea e aunoa ma se suiga. O le Komiti Tutoatasi o le Mataituina o Faʻamaumauga (DMC) na toe iloiloina le mataupu. O lo'o fa'atinoina se su'esu'ega fa'a-genomic e pei ona fa'ata'atia mai i le fa'ata'ita'iga fa'ata'ita'iga.
GENER8-1 Fa'amatalaga Suesuega
Ole su'esu'ega ole vaega ole lalolagi ole 3 GENEr8-1 ole su'esu'ega e tasi le lima, matala fa'ailoga su'esu'ega e iloilo ai le aoga ma le saogalemu ole valoctocogene roxaparvovec i tagata e ogaoga le hemophilia A (FVIII ≤ 1 IU/dL) oe na togafitia faifaipea ile prophylactic exogenous factor VIII. mo le itiiti ifo i le tasi le tausaga a'o le'i lesitala. O le pito sili ona aoga o le suiga mai le laina faʻavae i le vaega VIII gaioiga (CS assay) i vaiaso 49-52 pe a maeʻa faʻamaʻi. O fa'ai'uga aoga lona lua e aofia ai suiga mai le laina fa'avae i le fa'aogaina fa'aletausaga ole fa'ato'a VIII fa'atasi ma le aofa'i fa'aletausaga o vaega o le toto i le mae'a ai o le vaiaso 4. Sa su'esu'eina le saogalemu e ala i le fa'amauina o mea leaga na tutupu, su'esu'ega falesuesue, ma su'esu'ega faaletino. I le aotelega, o le aofaʻi o 134 tagata auai na mauaina le tasi valoctocogene roxaparvovec infusion i se fua o le 6e13 vg / kg, ma o tagata uma na auai na i ai le itiiti ifo i le 12 masina o le tulitatao i le taimi o le tipiina o faʻamaumauga. O le 22 muamua na auai sa lesitala sa'o i le Vaega 3 su'esu'ega, 17 oi latou na maua i le HIV-negative ma fa'ainu ia le itiiti ifo i le 2 tausaga a'o le'i o'o i le aso na tipi ai fa'amaumauga. O le to'a 112 o lo'o auai (tagata fa'asolo le faitau aofa'i) na mae'a a itiiti ifo ma le ono masina i se su'esu'ega ese'ese e aunoa ma se fa'alavelave e iloilo lelei vaega o le toto, fa'aoga VIII, ma le tulaga lelei o le soifua maloloina a'o maua le vaega VIII prophylaxis a'o le'i ta'avale ma maua se tasi. infusion o le valoctocogene roxaparvovec i le suʻesuʻega GENER8-1.
